Schaufensterkrankheit: Neuartige Therapieoption im Test


08. März 2018
Das Berlin-Brandenburger Centrum für Regenerative Therapien (BCRT) an der Charité - Universitätsmedizin Berlin ist Koordinator des EU-geförderten PACE-Konsortiums. Ziel des internationalen Zusammenschlusses ist, eine neuartige Therapie für Menschen zu entwickeln, die unter einer schweren arteriellen Verschlusskrankheit (pAVK) der Extremitäten leiden. Bisher ist für Patienten mit dieser, auch Schaufensterkrankheit genannten, Durchblutungsstörung kaum Heilung möglich und auftretende Beschwerden lassen sich oft nur geringfügig lindern. In der aktuellen internationalen klinischen Studie steht nun ein neuartiges Zellprodukt zur Zulassung auf dem Prüfstand (Phase III Studie). Es soll die Regeneration von Gefäßen und Muskeln und damit des gesamten Gewebes anregen. Außerdem sollen umfangreiche wissenschaftliche Begleituntersuchungen das Verständnis zum genauen Wirkmechanismus der Therapie weiter verbessern.

Bei einer schwerwiegenden arteriellen Verschlusskrankheit nimmt die arterielle Durchblutung von Gliedmaßen, meistens den Füßen und Beinen, ab oder wird gänzlich unterbrochen. Die Betroffenen erleiden aufgrund dieser Durchblutungsstörung bereits nach kurzer körperlicher Aktivität Schmerzen durch Sauerstoffmangel (Ischämie). Damit die Beschwerden anderen Personen nicht auffallen, bleiben die Betroffenen oft vor Schaufenstern stehen, bis die Schmerzen nachlassen - daher der Name Schaufensterkrankheit. Schwere Formen führen zu nicht heilenden Wunden und schließlich sogar zur Amputation von Zehen, Füßen oder Beinen, und gehen mit einer hohen Sterblichkeit einher. Faktoren, wie zum Beispiel Rauchen, Diabetes, Bluthochdruck oder Fettstoffwechselstörungen erhöhen die Wahrscheinlichkeit, diese Krankheit zu bekommen. Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten sind ernüchternd: Bei mehr als 40 Prozent der Patienten mit einer schweren Form muss das betroffene Gewebe innerhalb eines Jahres amputiert werden - etwa 70 Prozent der Betroffenen sterben innerhalb von zehn Jahren an der Durchblutungsstörung.  

Die klinische, multi-zentrische, randomisierte, internationale Phase III Studie PACE verspricht eine grundlegend verbesserte Therapie und soll helfen, die Überlebensrate zu erhöhen, Amputationen zu vermeiden und die Lebensqualität zu verbessern. Die beteiligten Forscher wollen diese Patienten mit einem neuartigen, körperfremden PLazenta-eXpandierten-Stromalzellprodukt (PLX-PAD) behandeln, die vom Kooperationspartner Pluristem entwickelt wurden. "Unser Ziel ist, die aus kleineren Vorstudien beobachtete Wirksamkeit multipler, intramuskulärer Injektionen von PLX-PAD-Zellprodukten für die Behandlung zu testen und zur Anwendung zu bringen", erklärt der Koordinator des Projekts, Professor Hans-Dieter Volk. Der klinische Immunologe ist Direktor des BCRT. Aufgrund des hohen medizinischen Bedarfs und der guten gemeinsamen Vorarbeiten wird diese neuartige Therapieoption als eine der ersten in die neue Kategorie der besonders unterstützten Zulassungen durch die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) eingestuft (Adaptive pathways) und Patienten können nach erfolgreichem Abschluss der Studie sofort therapiert werden. 

PACE-Partner sind weltweit führende Experten mit anerkanntem Fachwissen in skalierbarer, klinischer 3D-Zellfertigung, präklinischer und klinischer Zelltherapie und Biomarker-Analysen. Dazu gehören neben der Charité - Universitätsmedizin Berlin (Deutschland), der Asklepios Kliniken Hamburg GmbH (Deutschland), der Technischen Universität Dresden (Deutschland) und der Medizinischen Privatuniversität Paracelsus Salzburg - Privatstiftung (Österreich) auch Pluristem Ltd (Israel), ICON Clinical Research Limited (Irland), Genome Identification Diagnostics GmbH (Deutschland) und Ricerca e Sviluppo in Biotecnologie Srlu (Italien). Die Koordination der Studie liegt bei Professor Hans-Dieter Volk. Finanziert wird sie im Rahmen des EU-Programms Horizont 2020 mit etwa 7,6 Millionen Euro.

Links:
BCRT: www.b-crt.de

PACE: www.pace-h2020.eu

Kontakt:
Prof. Dr. Hans-Dieter Volk
BCRT
Charité - Universitätsmedizin Berlin
Telefon: +49 (0)30 450 524 062
E-Mail: hans-dieter.volk@charite.de

 

 








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